Spinraza je léčivo, které přebírá gen SMN-2 a produkuje protein, který normálně produkuje gen SMN-1 a nahrazuje ho. Tento lék se tedy používá k léčbě případů atrofie míchy, která se vyvíjí kvůli nedostatku nebo defektu genu SMN-1 v těle.
Ačkoli tato droga již byla ve Spojených státech schválena FDA a používá se jako léčba v nemocnici, stále potřebuje souhlas společnosti Anvisa v Brazílii.
Rozsah cen
Sprayraza se stále nemůže koupit v Brazílii, ale léčba touto drogu se již ve Spojených státech uskutečňuje za přibližně 3 miliony. Pokud tedy neexistuje žádná jiná forma léčby a lékař to naznačuje, je možné obrátit se na soud, aby si vyžádal, aby se léčba prováděla mimo zemi a byla financována zdravotním plánem.
Co je na tom
Tento lék je určen k léčbě spinální svalové atrofie, a to jak u dospělých, tak u dětí, zejména pokud jiné formy léčby nevedou k výsledkům.
Jak používat
Použití spinrazy může být provedeno pouze v nemocnici lékařem nebo zdravotní sestrou, protože je nutné injekčně podat přípravek přímo v prostoru, kde je mícha.
Obvykle se léčba provádí se 3 počátečními dávkami oddělenými po 14 dnech, následovanou další dávkou 30 dní po 3. a 1 dávce každých 4 měsíců pro udržování.
Možné vedlejší účinky
Mezi nejčastější nežádoucí účinky tohoto léku patří zácpa, zubní kaz a častější infekce dýchacích cest.
Kdo by neměl používat
Neexistují žádné kontraindikace pro použití spinrazy a mohou být použity téměř ve všech případech po vyhodnocení lékařem.